Oggi la Commissione ha concesso un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata dell’Unione europea per il givinostat, un medicinale orfano per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
Attualmente non esiste cura per questa malattia genetica rara, caratterizzata da un indebolimento e da una disgregazione progressivi dei muscoli, principalmente nei bambini.
L’autorizzazione si basa sulla valutazione scientifica positiva dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA). L’agenzia ha concluso che, sebbene non tutti i dati siano ancora disponibili, i benefici per i pazienti derivanti dalla disponibilità immediata di questo medicinale sono superiori ai rischi. Per confermare l’efficacia del givinostat, è stato chiesto alla ditta di condurre due studi ulteriori, sulla base dei dati dei pazienti.
L’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata è concessa in attesa di tali dati supplementari ed è valida per un anno, dopodiché può essere rinnovata su base annuale. La decisione della Commissione sarà presto disponibile online.
Data di pubblicazione 6 giugno 2025
Autore Rappresentanza in Italia
